Forskningsprosjekt - nytt legemiddel for Duchenne

Det pågår et internasjonalt forskningsprosjekt der gutter med Duchenne muskeldystrofi som skyldes nonsense-mutasjon inviteres til å være med å prøve ut på eksperimentell basis et nytt legemiddel (ataluren) som mulig behandling. Skandinavia deltar.

Prosjektet er kommet til fase 3 hos pasienter med nonsense-mutasjon Duchenne-muskeldystrofi. Legemiddelet er ikke godkjent for salg av tilsynsmyndigheter i noe land, men det arbeides med å få det godkjent. Det er PTC Therapeutics,www. Ptcbio.com, et amerikansk legemiddelfirma, som gjennomfører prosjektet.

 

Det har vært vanskelig å finne norske gutter som tilfredsstiller kriteriene i forsøket. Derfor har vi valgt å legge ut informasjon via nettet.Se vedlegget ”Ofte stilte spørsmål”(oversatt til norsk). Gentesten som tas med tanke på Duchenne muskeldystrofi avdekker om det foreligger nonsense-mutasjon. Tilleggskriteriene gjelder blant annet alder.  Er det noen dere tror kan være aktuelle, kan dette drøftes nærmere med bl.a. Magnhild Rasmussen, overlege ved Barnenevrologisk seksjon, Oslo Universitetssykehus, tlf. 23 07 00 00.

 

De som kan og eventuelt ønsker å delta må reise til Gøteborg for å ta medisinen og gjøre testene.

 

For mer informasjon kan interesserte kontakte Suzanna Theut Stehr-Nielsen, PTC Therapeutics, Interim Director Nordic, Danmark, Cell: +45 2370 9678, Email: stheut@ptcbio.com

 

Vi i FFM har ingen forutsetning for å si hvilke resultat forsøket vil ha, ei heller i forhold til bivirkninger. Foreningen kan kun formidle at prosjektet er i gang og at det er opp til den enkelte familie å undersøke nærmere om de er aktuelle for å velge deltakelse eller ikke.

 

Vedlegg: ofte stilte spørsmål

Oslo, 014. januar 2014

 

Tone I. Torp

Leder i Foreningen for Muskelsyke